ія репродуктивних (статевих) клітин, генотерапія з використанням рібозімов і антисенс-ДНК.
В основі лежить контрольоване зміна генетичного матеріалу клітин, що приводить до "виправленню" не тільки спадкових, але і, як стало ясно останнім часом, придбаних генетичних дефектів живого організму.
Найважливішою технологічною завданням генотерапіі є розробка системи перенесення або адресної доставки коригуючого генетичного матеріалу до клітин-мішеней в організмі хворого, який несе в своєму геномі дефектний ген.
Вирішальною умовою успішної генотерапіі є забезпечення ефективної доставки, тобто трансфекції (у широкому сенсі) або трансдукції (при використанні вірусних векторів) чужорідного гена в клітини мішені, забезпечення тривалого функціонування його в цих клітинах і створення умов для повноцінної роботи гена (його експресії). Трансфекція може проводитися з використанням чистої (голою) ДНК, вбудованої відповідної плазміду, або комплексірованние ДНК (плазмова ДНК, поєднана з солями, білками, органічними полімерами), або ДНК у складі вірусних частинок, попередньо позбавлених до реплікації. p align="justify"> Основні методи доставки чужорідних генів у клітині поділяються на хімічні, фізичні та біологічні.
Якщо проблема доставки чужорідної ДНК in vitro практично вирішена, а її доставка в клітини-мішені різних in vitro успішно вирішується (головним чином шляхом створення конструкцій, несучих рецепторні білки, в тому числі і антигени, специфічні для тих чи інших тканин), то інші характеристики існуючих векторних систем - стабільності інтеграції, регульована експресія, безпека - все ще потребує серйозних доопрацювань.
пропоновані технології характеризуються точністю виявлення гена, відповідального за генетичний дефект і вибору системи перенесення коригувальних генів, адресність доставки в організм хворого генетичного матеріалу, що виправляє генетичний дефект.
Генотерапія може бути використана для лікування хвороб, пов'язаних з мутаціями генома (у тому числі серповидно-клітинної анемії, емфіземи, гемофілії та інших), інфекційних захворювань; для корекції дефектів центральної нервової системи і для стимуляції імунної відповіді організму при онкозахворюваннях).
Генотерапія може використовуватися не тільки для лікування, але і для профілактики спадкових і набутих захворювань. Таким чином, дана технологія має велике соціальне і народногосподарське значення. p align="justify"> За кордоном генодіагностіка і генотерапія розглядаються як один з пріоритетів розвитку біомедицини. У Російській Федерації також освоєні основні технології генотерапіі - секвенування, фізичне і генетичне картування геному людини і тварин, здійснюється розшифровка молекулярних механізмів спадкових і онкозахворювань, вирішуються проблеми генетичної безпеки людини, збереження його генофонду в умовах руйнуючого антр...
