рих сифілісом. Експеримент був поставлений для того, щоб вивчити природний розвиток зазначеного захворювання, що передається статевим шляхом, ніякого лікування при цьому не проводилося. Звістка про такий жахливий досвіді на неінформованих про нього людях шокувало багатьох в США. Конгрес негайно припинив експеримент і видав закон, що забороняв будь-коли надалі проведення подібних досліджень.
Серед питань, адресованих особам, які подавали клопотання на дозвіл експериментів у галузі генної терапії соматичних клітин, були наступні:
1. Що являє собою захворювання, яке передбачається лікувати?
2. Наскільки воно серйозно?
. Чи існують альтернативні методи лікування?
. Наскільки небезпечно передбачуване лікування для хворих?
. Яка ймовірність успіху лікування?
. Як відбиратимуться хворі для клінічних випробувань?
. Чи буде цей відбір неупередженим і репрезентативним?
. Як хворі інформуватимуться про випробування?
. Якого роду інформацію слід їм повідомляти?
. Яким чином буде отримано їх згоду?
. Як буде гарантуватися конфіденційність відомостей про хворих і проведенні досліджень?
Коли експерименти в області генної терапії тільки починалися, велика частина заявок на клінічні випробування спочатку розглядалася Комітетом з етики тієї установи, де передбачалося здійснювати дослідження, і тільки потім вони пересилалися до Підкомітет з генної терапії людини. Останній оцінював заявки з точки зору їх наукової та медичної значущості, відповідності з діючими правилами, переконливості доводів. Якщо заявка відхилялася, її повертали назад з необхідними коментарями. Автори заявки могли переглянути пропозицію і переробити його. Якщо заявка затверджувалася, то Підкомітет з генної терапії обговорював її в публічних дискусіях, використовуючи ті ж самі критерії. Після схвалення заявки на такому рівні директор Підкомітету стверджував її підписував дозвіл на клінічні випробування, без якого вони не могли бути розпочаті. У цьому останньому випадку особлива увага зверталася на спосіб отримання продукту, методи якісного контролю його чистоти, а також на те, які доклінічні випробування були проведені, щоб переконатися в безпеці продукту.
Але, оскільки число заявок з часом збільшувалася, а генна терапія ставала, за словами одного коментатора, «виграшним квитком в медицині», прийнята спочатку процедура затвердження заявок була визнана невиправдано трудомісткою і надлишковою. Відповідно після 1997 р Підкомітет з генної терапії вже не входив до числа установ, контролюючих дослідження в галузі генної терапії людини. Якщо Підкомітет і буде існувати, то він, швидше за все, стане організатором форумів з обговорення етичних проблем, пов'язаних з генною терапією людини. А поки вимога, згідно з яким всі заявки в області генної терапії повинні обговорюватися публічно, знято. Установа, відповідальна за контроль виробництва та використання біологічних продуктів, проводить всі необхідні оцінки конфіденційно, щоб гарантувати дотримання права власності розробників. В даний час генна терапія людини вважається безпечною медичною процедурою, хоча і не особливо ефективною. Висловлювалися раніше побоювання розсіялися, і вона стала одним з основних нових підходів до лікування захворювань людини.
Більшість фахівців вважають процедуру затвердження випробувань в області генної терапії соматичних клітин людини в США цілком адекватною; вона гарантує неупереджений відбір хворих та їх інформованість, а також здійснення всіх маніпуляцій належним чином, без заподіяння шкоди як конкретним хворим, так і людської популяції в цілому. В даний час в інших країнах теж розробляються правила проведення випробувань в галузі генної терапії. У США це було зроблено в результаті ретельного зважування кожної пропозиції. Як сказав один з учасників слухань, організованих
Підкомітетів з генної терапії в січні 1989 року, доктор Уолтере: «Я не знаю жодної іншої біомедичної науки або технології, яка б піддавалася настільки всебічної перевірки, як генна терапія».
Накопичення дефектних генів в майбутніх поколіннях
Існує думка, що лікування генетичних захворювань за допомогою генної терапії соматичних клітин неминуче призведе до погіршення генофонду людської популяції. Воно грунтується на уявленні, що частота дефектного гена в популяції буде збільшуватися від покоління до покоління, оскільки генна терапія буде сприяти передачі мутантних генів наступному поколінню від тих людей, які до цього були нездатні зробити потомство або не могли дожити до статевозрілого віку. Однак ця гіпотеза вия...
